Il permet de comparer le médicament étudié avec ceux déjà existants. Un groupe recevra le nouveau traitement pendant que le 2ème bénéficiera du traitement de référence dans la pathologie du patient.
Selon les résultats obtenus lors de ces trois phases, les autorités sanitaires délivrent ou non une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’étude porte sur des milliers de patients en France et partout dans le monde, au même moment.